Генетики впервые смогли «отремонтировать» дефектный ген

Ученые из Массачусетского технологического института первыми в мире сумели с помощью редактирования генома излечить грызунов от редкого и смертельно опасного заболевания печени, которое развивается вследствие генной мутации.

Напомним, ранее открытие генома дало человечеству надежду на то, что наука вскоре сможет «ремонтировать» человеческие гены, избавляя людей от множества недугов, как врожденных, так и приобретенных. До открытия, совершенного генетиками из Массачусетса, методы генной инженерии были крайне сложны и давали непредсказуемые результаты, что исключало их применение в медицинской практике.

Специалисты удалили у лабораторной мыши фрагмент ДНК, подвергшийся мутации, а затем заменили его на «правильный» вариант. Данная технология под названием CRISPR имеет огромный потенциал для коррекции многих генетических заболеваний, а также лечения хронических вирусных инфекций.

Американские ученые предупреждают, между тем, что до тотального внедрения генной терапии в повседневную медицинскую практику пока еще далеко, однако каждый успешный эксперимент в этой области приближает мировую медицину к этому этапу.